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- 급성췌장염 줄기세포치료제 ‘SCM-AGH’ 임상1/2a상 통해 안전성 및 탐색적 유효성 확인

- 2020년 개발단계희귀의약품 지정…임상2b상 완료 후 조건부 품목허가 및 조기 사업화 추진 

세포치료제 연구개발 전문 기업 에스씨엠생명과학(SCM생명과학, 298060, 대표이사 손병관)이 

자사가 개발한 급성췌장염 줄기세포치료제 ‘SCM-AGH’의 임상1/2a상을 완료하고 안전성 및 탐색적 유효성을 확인했다고 밝혔다. 

이번 임상시험은 1상에서 장기부전을 동반한 중증 급성췌장염 환자 4명을 등록해 SCM-AGH를 투여 후 내약성을 확인 후, 

2a상에서 장기부전을 동반하거나 전산화단층촬영 중증도지수(CTSI)가 4 이상인 중등증 이상 급성췌장염 환자 36명(시험군, 위약 대조군 1:1 비율)을 시험대상자로 모집해 28일간 관찰하는 방식으로 진행됐다. 

이를 통해 SCM-AGH 투여 7일 시점 베이스라인 대비 Modified Marshall Score(MMS) 변화량, 투여 28일 시점 CTSI 변화량 관찰을 통해 해당 줄기세포치료제의 유효성을 확인했다. 

안전성 평가 결과, SCM-AGH를 투여 받은 대상자들 모두에서 시험약과 연관성 있는 중대한 이상반응은 한 건도 발생하지 않았다. 

유효성 평가 결과, 위약군 대비 시험군에서의 통계적 유의성을 확인하진 못했으나, 중증도가 완화된 대상자가 시험군에서 더 많은 것을 확인했으며(시험군 47.06%, 위약군 35.71%), 

28일차 CTSI에서의 변화량이 시험군 내에서 투약 전/후 통계적으로 유의하게 감소된 것을 확인했다. 

또한 시험약을 투여 받은 대상자에서 7일차 MMS가 감소되는 경향을 보였다. 

급성췌장염 예후 판정에 중요한 염증표지자인 CRP(C-Reactive Protein) 수치가 투여 초기인 1, 2, 3일 시점에서 시험군과 위약군 간 통계적으로 유의한 차이가 있는 중요한 결과를 도출했다. 

회사 관계자는 “이번 1/2a 임상시험을 통해 질병의 중증도를 알 수 있는 지수가 낮아지는 등 의약품의 효능 면에서 통계적으로 유의미한 임상 데이터를 확보했으며, 

시험대상자로부터 약물 관련 중대한 이상반응도 관찰되지 않아 안전성도 확인했다”면서 “특히 국내 최초 급성췌장염에 대한 줄기세포치료제의 안전성과 치료 가능성에 대한 탐색적 유효성을 확인한 것에 의의가 있다”고 설명했다. 

이어 “CTSI 및 MMS의 변화의 경향성과 SCM-AGH 투여 직후의 CRP 및 타 염증표지자의 수치 변화는 SCM-AGH의 면역조절 기전이 급성췌장염의 가장 중요한 초기 치료에 효과적일 수 있다고 판단되며, 

이번 성공적인 임상 결과는 당사가 보유한 고순도 줄기세포 분리배양에 대한 원천기술의 가치를 입증한 것으로서 의미가 크다”고 강조했다. 

에스씨엠생명과학의 줄기세포 분리배양 원천 기술인 ‘층분리 배양법’은 오염 없는 고순도 줄기세포를 빠르게 수득해 대량으로 배양할 수 있는 효율적 기법으로, 

특히 질환 맞춤형 치료제 개발이 가능해 타깃 질환에 대한 치료 효능은 극대화하면서 치료 비용을 낮출 수 있는 것이 주요 강점이다. 

급성췌장염은 중증으로 진행될 경우 약 30%까지 사망에 이르게 되므로 보다 적극적인 치료가 요구되는 질병이다. 아직 근원적 치료제가 없어 의료적 미충족 수요가 높다. 

에스씨엠생명과학은 앞서 2020년 급성췌장염 줄기세포치료제 SCM-AGH에 대해 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다. 

이번 임상2a상에 이어 임상2b상까지 성공적으로 마무리한 뒤 조건부 품목허가를 받아 조기 사업화에 나선다는 전략이다. 

임상2b상에서는 ▲모집 대상자 수 확대를 통한 유효성 및 안전성 검증 ▲변수에 따른 주요 지표의 변화량 관찰 ▲최적 투약 용량 탐색 등 임상2a상보다 고도화된 평가 및 검증이 진행된다. 

회사는 이를 위해 제반 사항을 준비하는 대로 식품의약품안전처에 해당 임상2b상에 대한 IND(임상시험계획)을 신청할 계획이다. 

한편, 에스씨엠생명과학은 급성췌장염 외에도 중증-중등증 아토피피부염, 만성 이식편대숙주질환 등을 대상으로 줄기세포치료제 개발을 추진하고 있다. 

3개 주력 파이프라인 모두 임상2상이 진행 중이며, 이 중 아토피피부염 줄기세포치료제는 빠르면 내년 5월 임상2상 결과가 발표될 예정이다.