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줄기세포 치료제
만성 이식편대숙주질환
01
질환 개요
이식된 성숙한 T림프구가 환자의 세포를 비자기(non-self)로 인식하여
표적 기관을 공격하여 나타나는 질환
정의
- 조혈모세포 이식 후 면역거부 반응으로 발생하는 난치성 희귀질환
원인
- 동종(同種) 조혈모세포 이식 후 보통 4-6개월 지나서 발생하며, 발병 후 사망률이 높은 질환임
증상
- 가장 흔하게 침범하는 부위는 피부 (80%)이나 자가면역질환의 다양한 형태로 전신에 나타남
-
주요임상양상
- 피부: 홍반, 건조, 결절, 피부굳음증 등
- 손발톱: 손발톱 박리증 등
- 입: 건조, 잇몸염, 치아우식 등
- 눈: 건조, 타는 느낌, 눈부심, 눈물생성감소 등
- 간: 간기능 이상
- 폐: 기침, 호흡곤란, 기관지염 등
- 생식기: 건조, 자궁협착, 생식시 위축
- 장막: 가슴막염, 심장막염
식품의약품안전처로부터 국내 23번째 개발단계 희귀의약품으로 지정 (2019.04)
02
임상 2상 디자인
일차 평가변수 : 12주 시점의 전체 반응률
(Overall Response Rate, ORR)
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적응증스테로이드 불응성 또는 의존성
만성 이식편대숙주질환
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대상 환자 수84명
코호트 1 : 시험군 42 명
코호트 2 : 위약군 42 명 -
투여용법2주 간격 / 3회 투여
SCM - CGH : 1.0 X 106 cells/kg
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디자인다기관, 위약대조,
이중눈가림
임상시험 기관
